提到肝病，大傢首先想到的可能是一些常見疾病，但其實還有一些罕見肝病，包括自身免疫性肝病(ALD)。

　　原發性膽汁性膽管炎(PBC)就是一種有潛在生命危險的肝臟自身免疫性疾病。

　　PBC患者由於免疫系統持續攻擊膽管，毒性膽汁酸在肝內留存，可發展為肝纖維化、肝硬化和肝功能衰竭。其他臨床癥狀還包括疲勞和瘙癢。

　　目前大約有一半的PBC患者對現有療法反應不良或者無法耐受療法的毒副作用，該領域亟需新療法的問世。

　　》》 Seladelpar

　　近日，在研藥品Seladelpar用於治療PBC成人患者的3期試驗RESPONSE取得積極結果。

　　Seladelpar是一款在研、口服強效選擇性過氧化物酶體增殖物活化受體(PPARδ)激動劑。PPARδ表達在肝臟的多種細胞類型中，臨床前數據表明，它對調控膽汁酸合成、炎癥、纖維化過程的多種基因有調節作用。

　　這項雙盲、安慰劑對照的3期試驗評估瞭Seladelpar在193名PBC患者中的療效和安全性。

　　試驗的主要終點是應答率，定義為患者在52周後ALP水平低於1.67倍ULN，且ALP下降至少15%，總膽紅素(TB)≤1.0倍ULN。

　　試驗分析顯示：

　　1、Seladelpar組有61.7%的患者在12個月時達到瞭血清ALP和TB的主要復合終點，安慰劑組為20%。

　　2、Seladelpar組有25%的患者在12個月時ALP恢復正常，安慰劑組為0。

　　3、Seladelpar組ALP的最小二乘平均下降百分比為42.2%，安慰劑組為4.3%。

　　4、與安慰劑相比，接受Seladelpar治療6個月後瘙癢的減少具有統計學意義。

　　好醫友醫療網肝病專傢介紹：

　　“這款新療法已向全球多地監管機構(包括美國FDA、英國MHRA、歐洲EMA)提交上市申請。期待這款創新療法早日上市，為眾多PBC患者帶來治療新選擇。”

　　參考來源：

　　http://www.empr.com/home/news/drugs-in-the-pipeline/seladelpar-response-trial-primary-biliary-cholangitis/

　　http://haoeyou.com.cn/xiaohuaxitongjibing/20231012/7437.html

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