CRISPR/Cas9技术开启新时代,CISAR材料助力精准肿 瘤治疗

CISAR材料是一种基于CRISPR/Cas9基因编辑技术的新型纳米药物,由中国科学院上海药物研究所的陈晓燕教授课题组开发,具有特异性靶向肿瘤细胞的能力¹。CRISPR/Cas9是一种多用途的基因编辑技术,可以精确地在基因组上切割和修复目标DNA序列,从而实现对基因的增加、删除或替换²。

CISAR材料的主要结构包括两个部分:一是用于靶向肿瘤细胞表面受体的抗体,二是用于切割肿瘤细胞中关键致癌基因的Cas9蛋白和导向RNA (gRNA)。CISAR材料通过抗体与肿瘤细胞表面受体的结合,实现对肿瘤细胞的特异性识别和内吞。然后,在肿瘤细胞内部,Cas9蛋白和gRNA组装成活性复合物,定位到目标基因并进行切割,从而导致肿瘤细胞的死亡或凋亡¹。

CISAR材料在肿瘤治疗方面的应用主要是利用其对肿瘤细胞的基因编辑能力,从而实现对肿瘤的根治性治疗。与传统的化疗、放疗、免疫治疗等方法相比,CISAR材料具有以下优势:

– 高效:CISAR材料可以在单次给药后,在体内持续释放Cas9/gRNA复合物,并在数天内实现对肿瘤细胞中多个致癌基因的同时切割,从而显著抑制肿瘤生长和转移¹。

– 安全:CISAR材料可以通过抗体的靶向作用,避免对正常细胞和组织的损伤,并减少免疫系统的不良反应¹。

– 灵活:CISAR材料可以根据不同类型和阶段的肿瘤,选择不同的抗体和gRNA,实现对肿瘤的个性化和精准治疗¹。

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