讀天書說人話，換個角度聊新聞。大傢好，我是喵咖。 還記得早期進入我們視野的瑞德西韋麼，雖然很早就開始招募臨床患者，但是由於種種原因，種種原因，進展不是很順利，實驗設計難以完全滿足。 時過境遷，病毒飄洋過海，直接在美國本土爆發。吉利德公司當然也就把工作重點轉回瞭美國。美國聯合全球十幾傢臨床中心開展瞭標準化的臨床試驗，其中輕癥394例臨床二期，預計2023年4月1號才結束，真是有耐性。中等癥狀病例600個臨床三期，準備今年五月份完成。重癥招募400人，也是計劃今年5月完成。

計劃趕不上變化，FDA已經被川大爺逼到瞭墻角，再不拿點兒東西出來，不管是川大爺還是美國老百姓的口水，他們也受不瞭。但是畢竟數據還不完整，其他藥品不敢亂動。瑞德西韋好歹當年埃博拉研究安全性做的數據紮實，新冠爆發以來，早期使用的效果也比較立竿見影。一咬牙，一跺腳，還是在2020年3月23日批準瞭瑞德西韋在治療COVID-19上的孤兒病應用，並且少見的暫時沒有限定排他期限。

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瑞德西韋的故事還在未來。今天喵咖先稍微給大傢介紹下啥叫孤兒藥？ 所謂孤兒藥，是說某一種藥物針對的疾病實在太小眾，也就是我們常說的罕見病。藥物從實驗室研究出來經過細胞實驗，晶型劑型設計，安全評價，臨床前實驗，臨床一二三期大規模臨床試驗，一般都要歷經10幾年，花費動輒10億美金。 在美國，罕見病定義為患者少於20萬人病種的藥物，歐洲10萬以下才算，或者能證明雖然患者人數超標，但是收入不可能覆蓋成本也行。 如果你是藥物研發企業老板，其他傢開發5個藥物才能成功一個，你雄才大略並且運氣特好，做2個藥就成功瞭一個，然後這個藥是針對一個5萬人的罕見病。雖然隻成功瞭一個，但是要把另外一個研發失敗的藥物費用也算上，所以研發成本為20億元。20億元除以5萬人，光是研發費用平坦到每個患者就要4萬元，加上物料成本、銷售成本和利潤空間，怎麼都要10萬。再算上醫院其他治療檢測隨訪費用，具體到患者身上，花費20萬都很正常。現實世界中，部分孤兒藥價格已經高達上百萬美元。

一般罕見病最多見的就是遺傳病，傢裡有個基因缺陷的小孩，傢裡還要有一個承認全職照顧，經濟條件怎麼扛得住？所以這裡面就存在一個鴻溝，患者用不起，企業不劃算。 要是放在福利國傢，也就隻有政府或者慈善機構就來買單瞭。但是美國信奉自由市場經濟的文化浸潤已久，不想政府權限太大。鐺鐺，針對這個局面，美國食藥監局FDA在1983年推出瞭孤兒藥法案，通過種種優惠條件來吸引藥企開發孤兒藥，主要政策包括： 01孤兒藥在美國開展臨床試驗稅收直接減半02無需專利，隻要申報成功，改藥品對於孤兒病適應癥獲得7年的排他期限。期間FDA不會再批準其他廠傢申報這款產品03FDA專門派人，指導藥企設計臨床試驗方案，特快審批。特快審批主要適用於特殊品種，針對嚴重病和致死病、沒有其他可用療法、正在開展臨床試驗的一些藥物 回到新冠肺炎，人數應該最終不止20萬人，但是因為是傳染病，後續控制住瞭，也不會是個大市場，很難盈利。並且當前還沒有特效藥，而且還引發巨大恐慌，所以FDA也就把瑞德西韋歸到瞭孤兒藥范疇。 武器有瞭，後續就看產能瞭。低調的吉利德，在孤兒藥批準當天，股價漲瞭0.9%。還是情懷啊~~~ 引文：1，Search Orphan Drug Designations and Approvals http://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=7390201，Search Orphan Drug Designations and Approvals http://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=4905152，Information for Clinicians on Therapeutic Options for COVID-19 Patients http://www.cdc.gov/coronavirus/2019-ncov/hcp/therapeutic-options.html 靠譜的健康醫療科普節目